Diyabet Tedavisinde Devrim: Bu İlaç Umut Veriyor

 KONULAR:DiyabetİlaçlarEndokrinolojiIndiana ÜniversitesiChicago Üniversitesi

Yazan INDİANA ÜNİVERSİTESİ 

Indiana Üniversitesi ve Chicago Tıp Üniversitesi tarafından yürütülen son araştırmalar, a-diflorometilornitin (DFMO) ilacının tip 1 diyabet tedavisinde devrim yaratabileceğini öne sürüyor. On yıllık çalışmalara dayanan DFMO, insülin bağımlılığını azaltma potansiyelini ortaya koydu ve şu anda beta hücre koruması ve hastalık modifikasyonu üzerindeki etkisini değerlendirmek için daha büyük bir klinik denemede test ediliyor.

Indiana Üniversitesi Tıp Fakültesi'nin Chicago Tıp Üniversitesi ile işbirliği içinde yürüttüğü son araştırmalar, tip 1 diyabetin yönetimi ve insülin bağımlılığının potansiyel olarak azaltılması için gelecek için heyecan verici olanaklar sunuyor. Araştırmacıların  Cell Reports Medicine'de yayınlanan bulguları ,  α-diflorometilornitin (DFMO) ilacının yeniden kullanılmasının gelecekte yenilikçi tedavilere kapı açabileceğini öne sürüyor.

Tip 1 diyabet, vücudun bağışıklık sisteminin yanlışlıkla pankreastaki insülin üreten beta hücrelerine saldırıp yok ettiği, hastaları hayatta tutmak için halihazırda ömür boyu insülin tedavisi gerektiren yüksek kan şekeri seviyelerine yol açan kronik bir durumdur. Tip 1 diyabetle yaşayan pek çok kişi, günlük insülin enjeksiyonları ve sık kan şekeri takibi dahil olmak üzere mevcut tedavileri zahmetli ve yönetimi zor bulmaktadır.

On Yıllık Araştırma Yolculuğu

Bu en son çeviri sonuçları on yılı aşkın bir araştırmayı temsil ediyor. 2010 yılında, çalışmanın ortak yazarı Raghu Mirmira, MD, Ph.D., 2010 yılında IU Tıp Fakültesi'nde bir araştırma laboratuvarı işletiyordu ve ekibi ilk olarak DFMO'dan etkilenen metabolik yolu engellemenin beta hücrelerini zararlı etkilere karşı koruyabileceğini keşfetti. Tip 1 diyabette potansiyel korunmayı düşündüren çevresel faktörler. Ekip daha sonra bu bulguları farelerde doğruladı.

2015'ten 2019'a kadar, IU Tıp Fakültesi'nde Pediatri Profesörü Edwin Letzter ve Riley Çocuk Sağlığı'nda pediatrik endokrinolog ve bölüm şefi olan Linda DiMeglio, MD, MPH, DFMO'nun yeni tip 1 diyabet tanısı alan kişilerde güvenliğini doğrulayan bir klinik deneyi yönetti. ve beta hücrelerini koruyarak insülin seviyelerini de stabilize edebileceğini öne sürdü. Deneme, Juvenil Diyabet Araştırma Vakfı (JDRF) tarafından Panbela Therapeutics tarafından sağlanan bir ilaçla finanse edildi.

"Birkaç yıl süren hasta başı çalışmalarından sonra, Dr. Mirmira ve [Sarah] Tersey'in fare modelleri üzerinde, insanlar üzerinde yaptığımız pilot denemeden elde edilen umut verici sonuçları nihayet paylaşmak heyecan verici," dedi çalışmanın kıdemli yazarı DiMeglio. "Artık tip 1 diyabetli bireyler için DFMO'nun ön güvenliğini belirlediğimize göre, daha büyük bir klinik denemede potansiyel faydalarından daha fazlasını keşfetmek için işbirlikçi araştırmamızı ilerletmenin heyecanını yaşıyoruz."

DFMO'nun Mevzuat Avantajları ve Yeni Formülasyonları

DFMO, 1990'dan beri Afrika Uyku Hastalığını tedavi etmek için yüksek dozda bir enjeksiyon olarak FDA tarafından onaylanmıştır ve 2020'de, remisyondan sonra nöroblastoma idame tedavisi için çığır açan bir tedavi tanımı almıştır. Bu önceki düzenleyici izin, bunun tip 1 diyabet tedavisi olarak benimsenmesini kolaylaştırabilir ve potansiyel olarak onay sürecini onlarca yıldan sadece birkaç yıla kısaltabilir.

Şu anda tıp profesörü ve endokrinolog olan Mirmira, "DFMO'nun yeni bir formülasyonunu hap olarak kullanmak, hastaların düzenli enjeksiyonlara ihtiyaç duymak yerine bunu ağızdan almasına olanak tanıyor ve çok olumlu bir yan etki profiline sahip" dedi. UChicago Tıp. "Bu hastalık için sahip olduğumuz diğer tedavilerden farklı şekilde çalışan bir ilacımız olduğunu söylemek heyecan verici."

Devam Eden ve Gelecek Klinik Çalışmalar

Araştırmacılar, DFMO'nun potansiyelini araştırmak için bir sonraki adımları zaten başlattılar. Araştırmanın ilk yazarı ve eş-yazarı, IU Tıp Fakültesi'nde pediatri doçenti ve Riley Çocuk Sağlığı'nda pediatrik endokrinolog olan MD Emily K. Sims, kısa süre önce, çalışmanın etkisini daha sağlam bir şekilde tanımlamak için daha büyük, altı merkezli bir klinik çalışma başlattı. Tip 1 diyabette beta hücre fonksiyonunu korumak için DFMO tedavisi. Yeni çalışma aynı zamanda JDRF tarafından finanse ediliyor ve Panbela Therapeutics tarafından destekleniyor.

Aynı zamanda Herman B Wells Pediatrik Araştırma Merkezi'nde ve İÜ Tıp Fakültesi Diyabet ve Metabolik Hastalıklar Merkezi'nde doktor-bilim adamı olarak görev yapan Sims, DFMO'nun muhtemelen bir kombinasyon terapisinin parçası olarak sadece insanlara yardım etmeyeceğinden umutlu. Yakın zamanda tip 1 diyabet tanısı konmuş ancak bu durumu geliştirme riski taşıyan kişilere de test yapılabilir.

Sims, "DFMO'nun etkinliğini daha fazla araştırmak için bu yeni çok merkezli klinik araştırmaya girerken, tip 1 diyabette altta yatan hastalık sürecini değiştirmek için şu ana kadar gördüğümüz umut verici sonuçlardan yola çıkıyoruz" dedi. "Bu öncü araştırmada daha fazla katılımcıyı bize katılmaya davet ediyoruz. Onların yardımıyla bugün edindiğimiz bilgiler, tip 1 diyabetten etkilenenler için daha parlak bir geleceği şekillendirme potansiyeline sahip."